Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі, хто отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. У нього виявили важкий генетичний дефект, який заважав печінці виводити токсичні відходи метаболізму. Лікарі запропонували сім’ї експериментальне лікування, яке вже показало перші обіцяючі результати. Тепер хлопчик може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики сподіваються, що цей прорив стане основою для розвитку подібних терапій для інших пацієнтів з рідкісними захворюваннями.
