Вчені з Університетського коледжу Лондона заявили про досягнення прориву в лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Завдяки новій генній терапії вдалося сповільнити розвиток хвороби на 75%. Генетична мутація в гені HTT призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, який пошкоджує клітини мозку і призводить до погіршення стану хворих. Вчені розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка. Після випробувань на 29 пацієнтах вдалося зафіксувати значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона, назвала це досягнення величезним проривом і висловила надію, що нова терапія допоможе пацієнтам зберегти самостійність та якість життя.
